近日，德国默克（Merck KGaA）公司公布了脑渗透性BTK抑制剂evobrutinib，治疗多发性硬化（MS）患者的一项2期临床试验的事后分析数据。试验结果显示，evobrutinib可改善中枢神经系统（CNS）慢性炎症相关的脑损伤。新闻稿指出，evobrutinib是首个显著减少缓慢扩大病灶（slow expanding lesion, SEL）的BTK抑制剂。SELs是慢性、活动性、脱髓鞘多发性硬化疾病进展的早期指标。

多发性硬化是一种发生在中枢神经系统，由自身免疫系统攻击髓鞘引起的自身免疫性疾病。髓鞘是包裹和保护大脑和脊髓中神经纤维的脂质物。疾病导致的炎症和组织损伤会破坏大脑、视神经和脊髓的正常功能。主要发病年龄在20至40岁，是仅次于创伤的中青年人致残原因。全世界大约有250万人受影响。目前尚无治愈性疗法。

Evobrutinib是一种可跨越血脑屏障的高选择性的BTK口服抑制剂。BTK对包括B淋巴细胞和巨噬细胞在内的各种免疫细胞的发育和功能都很重要。因此，抑制BTK有望抑制产生自身抗体的细胞。临床前研究已经显示，抑制BTK可能对某些自身免疫性疾病有治疗作用。Evobrutinib旨在抑制B细胞的增殖和释放抗体/细胞因子的同时，不直接影响T细胞功能。

这一事后分析评估了evobrutinib治疗48周对患者SEL体积的影响。试验结果表明，与安慰剂相比，evobrutinib以剂量依赖性方式减少了SEL体积，并且以75 mg剂量每日两次给药的效果最佳（p=0.047）。此外，在一项亚组分析中，evobrutinib对SEL体积的影响在更晚期疾病患者中也尤其明显。

来源：新浪医药新闻 https://med.sina.com/article_detail_100_2_107092.html