近日，渤健公布反义寡核苷酸药物tofersen关键3期VALOR研究的顶线结果。该研究正在评估tofersen用于治疗超氧化物歧化酶1（SOD1）突变的肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者。结果显示，研究没有达到主要终点（改良ALS功能评定量表[ALSFRS-R]从基线至第28周的变化），但在生物活性和临床功能的多个次要终点和探索性测定中发现了有利于tofersen的趋势。

此外，对来自VALOR研究和其正在进行的开放标签扩展研究（OLE）的数据进行的一项预先指定的整合强化了这些发现，并表明早期启动tofersen治疗可导致SOD1-ALS患者运动功能、呼吸功能、肌力和生活质量的多个指标下降较少。VALOR研究和OLE研究中的大多数不良事件的严重程度为轻度至中度，包括给药程序疼痛、头痛、肢体疼痛、跌倒和背痛。

ALS是一种进行性神经退行性疾病，平均生存期为3-5年。最常见的死亡原因是呼吸衰竭。SOD1-ALS是一种罕见的ALS基因型，在全球约168000名患者中占比为2%。目前，还没有针对ALS的基因治疗方案。

鉴于该领域存在的关键未满足需求，渤健将把目前正在进行的早期获药计划（EAP）资格扩展至所有SOD1-ALS患者，在当地法规允许此类计划的国家中，未来获取tofersen将会得到保障。EAP计划使患者能够在药物获得商业许可之前免费获得药物。如果tofersen清晰的前进路径没有确定，或者如果监管机构要求进行另一项对照试验，渤健可能会修改或中止EAP。

来源：新浪医药新闻 https://med.sina.com/article_detail_100_2_107116.html